用药贵，用药时间长……对于罕见病患者来说，药价是一道坎。很多罕见病患者因病致贫、因病返贫，甚至因为某些高值孤儿药价格过高而放弃治疗。
近年来，很多地方开始探索罕见病用药保障机制，取得了一些成果，但也存在一些困难和局限。如何进一步为罕见病提供医疗保障，缓解罕见病用药贵？就相关问题，《民生周刊》记者专访了全国政协委员、国产一区二区三区视频精品第一医院原副院长、北京医学会罕见病分会主任委员丁洁。
今年，丁洁就罕见病带来了4份提案，从商业健康保险、慈善救助等方面对罕见病医疗保障提出了建议。她希望，促进多层次医疗保障有序衔接、共同发展，形成政府、市场、社会协同保障的格局。
将罕见病药品纳入商业健康保险
目前，全国多个省份已经建立普惠型健康商业保险（简称“惠民保”），比如“京惠保”“沪惠保”……这是一种普惠型的民生保障措施，与普通商业健康险相比，惠民保能够涵盖带病体、老年人等群体，更具普适性和保障性，是多层次医疗保障体系、多方支付的重要组成部分。
据统计，截至2021年5月，全国共推出140款惠民保产物，覆盖26个省份，其中64款含罕见病药品，占44%，其中12款含国家基本药品目录的罕见病高值药品。
“从已有的数据可以看到，涵盖目录外的罕见病高值药品的惠民保数量少，各地涵盖罕见病高值药品的产物，涵盖药品品种数量、保险责任、理赔限额均有所不同，但远远不能满足罕见病患者药品费用支出的需求。”丁洁说。
她建议，将罕见病高值药品纳入地方的惠民保。“惠民保定位为我国基本医疗保险目录之外的重特大疾病的补充支付，目前在高值罕见病药品未能进入医保药品目录的情况下，应该积极探索高值罕见病药品进入各地方的惠民保。”
同时，她认为应该建立一个相应的长效工作机制。首先是科学合理的宣传机制。“保证购买率、实现大数法则是推进普惠型商业健康保险基础之一。在宣传产物时不能仅仅讲产物的商业性，不要回避产物的利他性。”丁洁说。
比如，浙江省提出的“患病获赔付、无病做帮扶”真实地向参保人诠释了产物的根本属性，从而打动人心。
其次是协商谈判机制。协商谈判由医保局组织引导、保险公司和药企参加。协商谈判的内容应该是根据本地区的经济条件和罕见病相关数据，协商进入商保的病种、药品、理赔限额、支付方式等。
再次是目录和药品管理机制，要建立普惠型商业健康的罕见病目录和药品目录。在叁方谈判的基础上，经过测算和评估，制定罕见病目录和药品目录，明确各自的职责和风险共担机制。
最后是赔付的一站式支付机制，探索定医院、定医生、定药店、定流程等工作机制，避免患者垫付药品费用，减轻患者负担。
建立罕见病慈善专项医疗救助基金
近日由全国罕见病学术团体主委联席会议课题组牵头做了相关调研，发放了近3000份“对于慈善救助参与重特大疾病和罕见病医疗保障”调查问卷。其中几道问题值得关注。
对于“是否政府应该监督引导慈善组织参与医疗保障体系建设”，认为应该的占97%，认为不应该的占1%，不清楚的占3%；
对于“重特大疾病和罕见病患者最需要的是”，捐赠衣物为0.3%，捐赠食品0.3%，捐赠其他生活必需品0.3%，解决医疗费用支付为99%；
对于“慈善救助重特大疾病和罕见病患者，最好的方式”，认为善款直接进入患者就医支付过程即一站式服务占76%，认为善款交到患者手里占12%，交到医保局6%，交到卫健委2%，交到民政局5%；
对于“慈善组织要帮助患者，首先要解决哪些问题”，认为明确救助标准占70%，明确救助患者60%，明确与政府哪个部门对接55%，明确如何与医疗费用支付衔接82%。
“如此看来，随着经济社会的进步，民众对慈善救助参与多层次医疗保障体系建设，有一定认识和需求。”丁洁表示。
她建议动员公司或各类经济实体定向捐赠，建立省级罕见病慈善专项医疗救助基金，主要解决医保药品目录外的罕见病高值药品支付问题，促进慈善救助成为多层次医疗保障体系的组成部分，并且需要建立政府引导、加强监管、有序纳入罕见病用药保障机制的多方支付机制。
“省级罕见病慈善专项医疗救助基金的建立需要政府部门、慈善机构、公司等共同协商，制定救助疾病目录、药品目录和救助力度。”丁洁提出。
她建议民政、医保、卫健、财政等部门，建立工作联动机制，保证工作流程舒畅，避免职责不清和政策不能落地。社会慈善机构和社会互助组织与政府的基本医保体系对接，确保善款和救助资金有序进入医保支付机制。明确牵头部门、建立工作制度、制定操作流程，明确钱从哪里来、到哪里去、是否进入患者就医的支付账户等操作方法和细节。
中央和地方共同探索罕见病药品医疗保障机制
目前全国有14个省份建立了包括高值药品在内的罕见病药品用药保障机制，初步形成了不同特点解决罕见病用药保障的办法，但也存在一定局限和不足。
去年国家医保局、财政部发布的《对于建立医疗保障待遇清单制度的意见》提出“对超出清单授权范围的，信息系统不予支持”等。到2023年底，这些地方多年来探索实施的罕见病用药保障办法是延续还是清零？
丁洁认为，由于我国34个省级行政区经济水平不同、罕见病发病和患病情况不同，高值罕见病药品的病种均为发/患病率或患病人数极低的小病种，高值罕见病药品用药保障机制适宜在局部地区先行先试，探索建立省级及以下的高值罕见病药品用药保障机制，逐步推广。
她建议，稳妥推进地方罕见病用药保障机制的探索。保留目前十几个省市地方探索建立的罕见病用药保障办法，如果现行的保障机制与中央文件精神有矛盾，应当在中央的指导或允许下，进行调整，或想办法适当延长政策过渡期，待地方多层次医疗保障体系建设完善后，再妥善过渡，做好地方和中央政策的衔接。
丁洁希望允许并鼓励地方在建设多层次医疗保障体系的过程中，继续探索罕见病用药尤其是高值药品进入地方多层次医疗保障体系和多方支付机制。